В Японии ученые разработали способ лечения синдрома Дауна

В Японии ученые разработали способ лечения синдрома Дауна. Экспериментальный метод позволяет удалять лишнюю хромосому. Результаты опубликованы в научном журнале PNAS Nexus.
Фото из журнала PNAS Nexus
Группа исследователей из Университета Миэ в Японии разработала процедуру, которая позволяет удалять дополнительную, 21-ю хромосому. Именно ее наличие вызывает синдром Дауна.
В своей работе ученые использовали технологию редактирования генома CRISPR/Cas9, адаптировав ее для точечного удаления только "лишней" копии хромосомы.
Синдром Дауна возникает, когда в клетках человека присутствует не две, а три копии 21-й хромосомы. Избыточный генетический материал приводит к широкому спектру нарушений: от врожденных пороков сердца до трудностей с обучением и речью.
Исследователи разработали подход, при котором направляющие молекулы CRISPR/Cas9 воздействуют только на трисомную хромосому, не затрагивая остальные. При редактировании в лабораторно выращенных клетках они добились полной утраты лишней хромосомы.
После этого экспрессия генов нормализовалась: активизировались гены, связанные с развитием нервной системы, и снизилась активность генов, отвечающих за метаболизм. Кроме того, клетки стали быстрее расти и делиться.